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I composto chimico messo a punto in Italia è in lizza per diventare un farmaco per il trattamento dei sintomi caratteristici, di alcune condizioni neurologiche, come Sindrome di Down e Autismo
Il risultato si deve ai ricercatori dell’Istituto Italiano di Tecnologia (Iit), il risultato è pubblicato sulla rivista Chem. E’ supportato da Fondazione Telethon e ha beneficiato in parte dei finanziamenti del Consiglio europeo della ricerca (Erc). La ricerca si deve ai due gruppi guidati da Laura Cancedda, a capo del Brain Development and Disease Laboratory dell’Iit e assistant scientist presso il Dulbecco Telethon Institute e Marco De Vivo, a capo del Molecular Modeling and Drug Discovery Laboratory dell’Iit, e vi hanno partecipato Annalisa Savardi e Marco Borgogno. Vediamo i dettagli.
Sindrome Down e Autismo: vediamo tutti i dettagli dello studio
Dopo aver effettuato dei test sugli animali si è dimostrata l’efficacia nel migliorare le difficoltà cognitive, di interazione sociale e i comportamenti, tipici di tali disturbi. L’attenzione dei ricercatori si è posata sulla proteina NKCC1, che nel cervello trasporta sostanze tra le quali ioni di cloro. Essa mira a regolare la corretta concentrazione degli ioni che è cruciale per la funzione cerebrale. Per quanto riguarda la Sindrome di Down, Autismo ed Epilessia, la concentrazione di queste sostanze nel cervello è alterata per un anomalia nel funzionamento della proteina NKCC1. La ricerca ha dimostrato che i nuovi composti possono bloccare NKCC1 senza effetti collaterali indesiderati. Laura Cancedda ci dice quanto segue:
I risultati entusiasmanti arrivano in un momento in cui la ricerca di nuovi farmaci per le neuroscienze al livello industriale fatica a individuare nuove classi di molecole efficaci” e “dopo diversi anni di lavoro all’Iit sulla funzione e l’inibizione della proteina NKCC1.
Il farmaco dovrà essere sottoposto a studi avanzati sull’uomo prima di arrivare alla formula finale. Secondo Marco De Vivo:
Potrebbero iniziare in meno di due anni. Tuttavia quest’ulteriore passaggio, prevede ancora tanto lavoro e la necessità di fondi aggiuntivi. Per questo stiamo pianificando di lanciare una nuova start-up dedicata al progetto.
E voi cosa ne pensate? Fatecelo sapere. Ma per nessuna novità sull’universo scientifico continuate a seguire le pagine di tuttoteK.



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