La leucemia mieloide acuta è un forma aggressiva di tumore del sangue e anche la più comune negli essere umani adulti. La causa è stata associata alle cellule staminali da uno studio recente che apre le porte a nuove terapie più efficaci
Le cellule ematiche sono prodotto nel midollo osseo tramite un processo chiamato emopoiesi a partire da cellule staminali contenute in quest’ultimo. Se qualcosa va storto durante questo processo c’è il rischio di sviluppare un tumore come la leucemia mieloide acuta. Ecco perché un ramo della ricerca si è concentrato sullo studio della cellule staminali, tentando di correlarle con la cause di questa patologia.
Processi di emopoiesi
Leucemia mieloide acuta: in breve
Si tratta di una malattia al midollo osseo che si sviluppa molto velocemente (da cui il termine acuta) e compromette il funzionamento dell’apparato circolatorio e del sistema immunitario a causa della produzione anomala di cellule del sangue. Nel processo di emopoiesi le cellule staminali pluripotenti, attraverso alcuni stimoli, vengono indotti ad evolvere in leucociti (globuli bianchi) oppure eritrociti (globuli rossi). Se qualche difetto genetico o altro fattore interviene durante questo processo – nel caso particolare della leucemia mieloide acuta per i granulociti – può portare alla produzione in quantità e qualità non corrette di cellule mature.
La cura, attualmente basata su chemioterapia, non è una passeggiata: vanno eliminate tutte le cellule malate dal sangue e dal midollo. Dato che la leucemia mieloide acuta si diffonde in tutto il corpo, gli effetti collaterali della terapia possono essere pesanti. La forma acuta è caratterizzata da una proliferazione anomala anche di cellule tumorali immature ovvero non ancora tipizzate. Inoltre le probabilità di riuscire nell’impresa – data anche la rapida progressione della malattia – sono basse, soprattutto nei soggetti più deboli. Negli adulti in età inferiore ai 60 anni si riesca a curare la malattia nel 35-40% dei casi, ma se l’età è più avanzata le percentuali si abbassano drasticamente intorno al 10%. Se la chemioterapia non è efficacie o non può essere fornita l’aspettativa di vita è minore di 12 mesi.
Attualmente non sono chiari i meccanismi scatenanti; si pensa ad una sovrapposizione di diversi fattori – come per quasi tutti i tumori – come fumo di sigaretta, esposizione a sostanza chimiche o anomalie genetiche. Dato che però l’inizio di tutto il processo sono le cellule staminali del midollo, la ricerca punta a svelarne tutti i segreti.
L’immagine che ritrae alcune cellule affette da mutazione tumorali
Colpire le cellule staminali per fermare il tumore
Un ricerca di un gruppo di ricerca hanno trovato un modo di colpire la leucemia mieloide acuta direttamente alla radice, ovvero le cellule staminali. La scoperta potrebbe portare allo sviluppo di nuove terapie per il trattamento della patologia più efficaci. Il Prof Mark Dawson e la Dr. Laura MacPherson hanno guidato il gruppo di ricerca internazionale, in collaborazione con ricercatori in Europa e in Australia, tra cui il Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research (WEHI), il Monash Institute for Pharmaceutical Sciences (MIPS) e il Cancer Therapeutics CRC.
Proteina HBO1
I risultati dello studio identificano nelle cellule staminali un nuovo obiettivo trattabile con i farmaci per combattere la leucemia mieloide acuta. Le caratteristiche di queste particolari cellule localizzate nel midollo rendono molto difficile la cura con terapie tradizionali: diffusione in tutto il corpo, scarsa densità e mutabilità tra i motivi principali. Il Prof. Dawson, clinico-scienziato e autore senior dello studio, ha dichiarato:
I nostri attuali trattamenti per la leucemia mieloide acuta sono efficaci nell’eliminare la maggior parte delle cellule tumorali, ma possono lasciare indietro queste rare cellule staminali leucemiche, causando il ritorno del cancro dopo il trattamento. C’è un bisogno fondamentale di nuovi trattamenti leucemia mieloide acuta che sradichino queste cellule staminali e con questa scoperta abbiamo fatto un passo importante verso tale trattamento.
Nell’articolo pubblicato da pochissimo sulla rivista Nature, gli scienziati descrivono come una proteina chiamata HBO1 sia essenziale per la sopravvivenza delle cellule staminali leucemiche. Se viene a mancare, queste cellule non sono in grado di far progredire il cancro. Almeno da quanto emerge dai primi modelli di tessuto umano e animale sviluppati in laboratorio. L’autore principale dello studio, il dott. MacPherson, spiega:
Abbiamo scoperto che la perdita di HBO1 ha causato la cessazione della divisione di queste cellule staminali leucemiche difficili da trattare, il passaggio a forme meno maligne e, in alcuni casi, la morte cellulare.
Successivamente gli scienziati hanno portato avanti una serie di esperimenti per scoprire quale parte della proteina HBO1 fosse critica per il funzionamento delle cellule cellule staminali nella leucemia mieloide acuta. In collaborazione con gli esperti di farmacologia clinica di Melbourne, il team ha sviluppato piccole molecole – che potranno essere utilizzare come punto di partenza per lo sviluppo di farmaci più complessi – che possono essere utilizzate per sopprimere l’effetto della proteina HBO1. Il dott. MacPherson continua:
Quando abbiamo trattato una gamma di cellule leucemiche umane e di topo con un farmaco che inibisce l’HBO1 in laboratorio, abbiamo scoperto che questo composto ha indotto potentemente effetti anticancro.
Ora il team è impegnato nella fase che porterà alla sintetizzazione e test di un vero e proprio farmaco destinato all’uso clinico. La strada segnata da questa scoperta sembra essere molto promettente e, effetti collaterali permettendo, potrebbe far segnare un bel colpo alla lotta alla leucemia mieloide acuta. Dalla sezione scienze è tutto! Continuate a seguirci per tante news ed approfondimenti!
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